Une injection pour vaincre les leucémies agressives ? C’est la promesse de la thérapie génique

Depuis l’autorisation de la mise sur le marché de deux traitements de thérapie génique aux USA à l’automne dernier, cette approche s’avère une piste pleine d’espoir pour le traitement contre le cancer du sang, notamment chez les enfants.

Quand le miracle arrive

Louise, seulement âgée de 10 ans, souffre d’une leucémie. Alors en soins palliatifs, le Pr André Baruchel, chef du service d’hématologie de l’hôpital Robert-Debré, à Paris, prend l’avenir de cette petite en main. Un essai clinique composé d’un produit jusqu’alors jamais utilisé en France devient sa dernière chance. Cet essai clinique vise à utiliser les cellules immunitaires du patient et les reprogrammer génétiquement afin de lutter contre les tumeurs. Nous sommes en 2016. Les résultats sont miraculeux, « quinze jours après l’injection du traitement, le cancer régresse déjà » relève le Pr Baruchel. Quatre semaines après l’injection, la maladie semble avoir disparu.

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Le Quotidien Du Patient

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Et aujourd’hui ?

Louise est de retour sur les bancs de l’école et semble en pleine forme. Les cancérologues voient en elle un miracle, même si le terme « guérison » ne peut être prononcé avant cinq années de rémission.

D’après les études réalisées, ce traitement n’aurait pas seulement permis de soigner Louise, mais de nombreux enfants et de jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aigüe et en échec du traitement traditionnel. Les résultats sont rapides – les premiers signes sont observés dès 15 jours après transfusion – et les taux de rémission élevés.

La thérapie génique, comment ça marche ?

La thérapie génique consiste à agir au niveau des gènes de la cellule pour prévenir ou soigner une maladie. Dans le cas présent, il s’agit de cellules du système immunitaire qui sont modifiées pour s’attaquer aux cellules cancéreuses de l’organisme.

Plus précisément, des lymphocytes T (parfois appelées cellules T) de la personne malade sont modifiées afin d’y introduire un gène qui n’existe pas dans la nature. Elles prennent alors le nom de « cellules CAR-T ». Ce nouveau gène implanté va leur permettre d’identifier les cellules cancéreuses pour ensuite les détruire, et ainsi éradiquer le cancer.

Alors, qu’est-ce qu’on attend ?

Actuellement, deux de ces traitements sont autorisés aux USA, et un 3^e est en cours d’autorisation. En France par contre, ils ne sont encore utilisés que de manière expérimentale, à défaut d’une autorisation attendue en cours d’année.

Les limites à leur généralisation sont cependant de plusieurs ordres. En terme de production d’abord : les seuls centres de production se trouvent aux USA où il faut expédier les prélèvements de lymphocytes T pour préparation. De plus, le délai de production est long (environ 2 mois) et le circuit de production complexe. Financier ensuite, lié au coût de production et à l’individualisation du traitement. Sanitaire enfin, car des effets secondaires très violents ont été observés chez certains patients suite à l’administration du traitement.

Et demain ?

Malgré tout, ces nouveaux traitements sont des pistes très prometteuses pour toutes les personnes concernées par la lutte contre le cancer.

Des études sont toujours en cours pour essayer d’améliorer encore l’efficacité et la tolérance de ces traitements, qui ne sont applicables qu’au cancer affectant le sang. Et les laboratoires visent d’autres axes de recherches : leurs nouveaux objectifs sont la fabrication de cellules CAR-T universelles qui pourraient être transfusées à tous les patients, et le traitement par des techniques similaires des autres types de cancer.

Sources

– « Thérapies génique et cellulaire, la révolution anticancer« , L’Express, 13 janvier 2018.
– « Thérapie cellulaire de la leucémie lymphoblastique à cellule B. L’intérêt des CAR-T cell confirmé à long terme chez l’enfant« , Le Quotidien du Médecin, 1 février 2018.
– « Leucémie : les espoirs soulevés par la thérapie génique se confirment« , Le Figaro, 6 février 2018.